Die Stammzelltransplantation ist eine wichtige therapeutische Option zur Behandlung zahlreicher onkohämatologischer Erkrankungen wie Knochenmarkaplasie, hämatologische Neoplasien und Hämoglobinopathien.

Die Transplantation kann autolog (Autotransplantat) sein, wenn Zellen/Gewebe von demselben Individuum entnommen werden, oder allogen (Allograft), wenn die Transplantation zwischen zwei verschiedenen Individuen erfolgt.

Einer der Faktoren, der das Ergebnis einer Stammzelltransplantation am stärksten beeinflusst, ist der Grad der Verträglichkeit zwischen Spender und Empfänger. Einige Proteinmoleküle (Antigene), die auf der Oberfläche der meisten Zellen vorhanden sind, einschliesslich der weissen Blutkörperchen, unterscheiden sich von Person zu Person. Diese Moleküle, die als HLA (Human Leucocyte Antigenes) bezeichnet werden, unterscheiden jedes Individuum voneinander und sind an der Unterscheidung zwischen „Selbst“ und „Nicht-Selbst“ beteiligt, um ihre eigenen zu erhalten. Daher sind HLA-Moleküle an der Transplantattoleranz beteiligt.

Vor der Durchführung einer Transplantation muss unbedingt sichergestellt werden, dass Spender und Empfänger einige, wenn nicht alle, die gleichen HLA-Moleküle aufweisen (wir sprechen von vollständiger oder teilweiser Kompatibilität). Wenn ein transplantiertes Gewebe nicht HLA-kompatibel ist, wird das Transplantat vom Empfänger nicht akzeptiert, was zur sogenannten Abstossung führt. Von Abstossung spricht man, wenn das Immunsystem eines transplantierten Patienten das neue Gewebe angreift und es als fremd erkennt. Eine der Abstossungs-Erkrankungen wird Graft-versus-Host-Disease (GVHD) genannt.